Dawnzera（donidalorsen）是一种新药，已获批用于帮助预防12岁及以上人群罹患一种罕见的遗传性肿胀疾病——遗传性血管性水肿（HAE）。HAE在美国影响着约7000人，会导致面部、喉咙、胃部、生殖器、手臂和腿部等部位反复出现突发性疼痛性肿胀，如果呼吸道受到影响，可能会危及生命。
Dawnzera 是首个针对 RNA（人体用来制造某些蛋白质的遗传物质）起效的治疗 HAE 的药物。Dawnzera 能够阻断一种名为血浆前激肽释放酶的蛋白质的产生，这种蛋白质在 HAE 发作期间引发炎症和肿胀方面起着关键作用。
其靶向治疗和较低的给药频率可能为 HAE 的治疗提供一种更简便的方法，尤其适用于那些即使接受治疗仍会突然发作且疼痛难忍的患者。
为什么获得批准？
Dawnzera 之所以获得批准，是因为临床研究表明它安全、耐受性良好，并且能有效减少 HAE 发作的次数和严重程度。
展开剩余63%与服用安慰剂的患者相比，每四周服用一次 Dawnzera 的患者在 24 周内每月发作次数减少了约 80%。每四周服用一次 Dawnzera 的患者，发作次数较基线减少了 90%，每八周服用一次 Dawnzera 的患者减少了 83%，安慰剂组减少了 16%。
一项长期研究表明，每八周服用一次Dawnzera的患者持续减少发作次数。从其他长期HAE治疗方案转为Dawnzera的患者，16周内发作频率下降了62%，且发作次数没有增加。大多数转用Dawnzera的患者表示，他们更喜欢Dawnzera，因为它能更好地控制病情，使用更方便，注射部位的疼痛和反应也更少。
最常见的副作用较为轻微，包括注射部位发红、肿胀或瘙痒。部分患者还出现上呼吸道感染、尿路感染或胃部不适。严重的过敏反应（包括过敏性休克）较为罕见，但也曾有报道。
我需要知道什么？
经过医疗保健提供者的培训后，您或您的护理人员可以使用自动注射器将 Dawnzera 注射到您的腹部、大腿或上臂后部的皮下。通常的剂量是每四周一次，但如果您的病情控制良好，您的医疗保健提供者可能会考虑改为每八周一次。
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Dawnzera 应冷藏保存，但注射前需在室温下静置 30 分钟。如有需要，Dawnzera 可在室温下保存长达六周，但若超过六周仍未使用，则应丢弃。请勿冷冻、暴露于高温或阳光直射下。如果您漏服，请在记起后立即服用。之后，请恢复正常用药。
如果您有中度或重度肝脏问题，不建议使用Dawnzera。尚未对12岁以下儿童或患有严重肾脏或肝脏疾病的患者进行过研究。如果您对Donidalorsen或其任何成分有严重过敏反应，则不应使用此药。如果您发现过敏反应的迹象，例如皮疹、肿胀、头晕、胸痛或呼吸困难，请立即致电您的医疗保健提供者。
目前尚不清楚Dawnzera是否会损害胎儿或进入母乳。如果您已怀孕、计划怀孕或正在哺乳，请告知您的医疗保健提供者，以了解最佳选择。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师
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